但愿世上无疾苦 宁可架上药生尘

最近这些日子，大家的朋友圈，是不是被一部《我不是药神》的电影刷屏了！其实《我不是药神》的故事结构很简单，就是围绕着治疗慢粒白血病药“格列宁”的故事。无论是一部作品一个人还是一件事都往往可以衍生出许多不同的话题，而贯穿这部电影首尾的话题就是“慢粒白血病”。

到底什么是“慢粒”呢？

   慢性髓系白血病简称慢粒，是一种发生在多能造血干细胞的恶性骨髓增生性肿瘤（获得性造血干细胞恶性克隆性疾病），其克隆中的白血病细胞失去进一步分化成熟的能力而停滞在细胞发育的不同阶段。慢粒在我国年发病率为0.39~0.99/10万。在各年龄组均可发病，国内中位发病年龄45~50岁，男性多于女性。起病缓慢，早期常无自觉症状。患者可因健康检查或其他疾病就医时才发现血象异常或脾大而被确诊。临床上可分为慢性期，加速期及急变期，急变后预后极差。  

“慢粒”究竟会有哪些临床症状？

      因为慢性粒细胞白血病进展比较缓慢，所以很多病人没有症状，尤其在早期的病人，随着疾病的进展，白血病破坏骨髓正常造血功能，浸润器官，引起了明显但非特异的症状。可表现为乏力、头晕、面色苍白或活动后气促等贫血症状；由于缺少正常的白细胞，尤其是中性粒细胞，会导致反复感染且不易治好，此外，还容易出现牙龈出血、大便出血及月经不规则出血等。

得了“慢粒”，早治疗是关键

同济大学附属杨浦医院血液科陈梅主任医师建议，慢粒的治疗应着重于慢性期早期，避免疾病转化，力争细胞遗传学和分子生物学的缓解，一旦进入加速期或急变期（统称进展期）则预后不良。目前治疗的方法主要有：细胞瘀滞症的紧急处理，即对症的降细胞、水化碱化、维持内环境稳定；分子靶向治疗主要为特异性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），能特异性的阻断ATP在abl激酶上的结合位置，是酪氨酸残基不能磷酸化，从而抑制BCR-ABL阳性细胞的增殖，8年无事件生存率达81%，总体生存率可达85%；此外，干扰素是分子靶向药物出现之前的首选药物，目前用于不适合TKI和allo-HSCT的患者；其他药物治疗包括羟基脲、阿糖胞苷、高三尖杉酯碱、白消安、砷剂等以及异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）治疗等。

影片中的“神药”，在真实世界中就是格列卫—伊马替尼。伊马替尼是第一代TKI，目前还有二代TKI，如达沙替尼、尼洛替尼等。慢性粒细胞白血病患者服用这种药物，其10年的无病生存率可接近85-90%。在目前慢粒的指南中，一线治疗首推TKI治疗。2001年“神药”格列卫在中国上市，慢粒病人只需要单口服这种药，长期生存可超90%，但价格昂贵（格列卫在中国上市时虽然有买3赠9慈善计划，但一年的花费在7万左右）。2013年国内仿制药上市，一个月只需要两千多，到如今纳入了医保，病人的负担更轻了。

同济大学附属杨浦医院血液科自2016年7月成为瑞金血液病医联体成员单位以来，以多发性骨髓瘤为亚专科特色，与瑞金医院血液科资源共享，实现了新的突破。此外，同济大学附属杨浦医院血液科每两周一次由瑞金医院血液科著名教授来院查房，共同诊治和管理病区内的患者。目前，同济大学附属杨浦医院已形成对白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等疾病规范化诊疗技术特色。对疑难病的诊断达到一定水平，形成了以恶性血液病个性化化疗为特色的项目，如多发性骨髓瘤的个体化治疗等都取得良好疗效。

作者：陈梅  主任医师 同济大学附属杨浦医院血液科主任                    

专长：血液肿瘤及血液疑难杂症

专家门诊时间:（总院腾越路450号）周三全天

（安图分部延吉东路200号）周五上午

医院免费热线：65690520转562